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有关强的松的疑问

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发表于 2008-8-3 21:50 | 只看该作者 | 倒序看帖 | 打印
病友葵花园传给我的资料,不知道出处,给大家看看。


对强的松的疑问
问题:我的儿子被诊断为杜兴型肌营养不良症(DMD),目前在用强的松(37mg/d)治疗。他今年8岁,体重26.3kg(58磅)。最近他的神经科医生认为他现在应该停止强的松治疗,因为他将来十几岁的时候还会需要长期应用强的松。我曾经看到报道说,如果不出现严重的副反应,强的松对治疗DMD是很好的。我儿子并没有出现体重明显增加或者其它一些使用激素时常见的副作用。很多医生似乎对是否要继续使用强的松持有不同的观点。我儿子到底是否需要停用强的松一段时间然后继续用呢?是不是有值得担心的潜在(观察不到)的副作用?是不是值得为此现在就停用强的松?
回复[1] Shree Pandya, M.S., P.T., Physical Therapist, University of Rochester, Rochester, NY
得知你对强的松治疗你儿子肌营养不良症的作用产生了疑惑我感到很遗憾,而不幸的是这种情况还不止你一个人。为了帮助你更好地理解强的松的作用,并和神经科医生进行更深入的沟通,我建议你参考另一个问题的答复,见“主题 (11/01) (2/01): 推广强的松。”它总结了与强的松有关的文献。
在罗彻斯特大学,给病人进行每天的强的松治疗已经维持十多年了。目标剂量是0.75mg/kg/d。如果出现副作用,主要是体重增加,剂量则减少到0.5mg/kg/d甚至0.25mg/kg/d。在十多年的随访中发现,一部分儿童停止了服药,他们每一个都在6个月内出现了功能减退。即使重新开始服药,已经丧失的功能也无法恢复。卡特医生的病例报告也报道了相似的结果。(参见下面卡特医生的回复。)
回复[2] Gregory T. Carter, M.D., MDA Clinic Director, St. Peter's Hospital, Olympia, WA
对DMD进行强的松治疗的临床试验通常选取4至8岁作为治疗时间。麦克唐纳德医生和我曾经对这些试验作过总结,题为“长期使用强的松对杜兴型肌营养不良症的保护作用”(发表在 American Journal of Physical Medicine and Rehabilitation, 2000; 79(5):455-58)。可以在Medline 上查到(访问www.ncbi.nlm.nih.gov/PubMed/ 然后用 "Carter Prednisone"进行搜索)。在那篇文章中我们还报道了一例患DMD的青年男性,他患有哮喘所以几乎刚出生就开始服用强的松,结果到20岁时还维持了部分的行走能力。而他的舅舅带有同样的基因缺陷,19岁时就死于呼吸衰竭。这可能是由于“遗传外”的差异(即两个人其余的DNA不相同)。但是,这个病人曾在十几岁停用过一段时间强的松,这期间症状确有明显加重。
我相信,如果长期地使用强的松(比临床试验所规定时间更长)还会有更多的益处。不过,这仅仅是我个人的观点,还有待进一步的研究证实。我还没有更多的个案来支持我的观点。我还有一些疑问:你的儿子从强的松治疗中获益了吗?你是否愿意作一些突破临床常规治疗方案的尝试呢?如果愿意,那么你至少要坚持强的松治疗直到他丧失行走能力,同时对可能的副作用进行仔细的监测。对于患DMD的男孩来说,最严重的副作用是骨质疏松症、感染的风险增加、体重增加和肝脏损害。但是脉冲式给药(每月的前10天或者10天给药/10天停药)能使副作用的风险减至最小。

问题:我们的儿子患有DMD,已用deflazacort治疗了两个月。这个药物的副作用和疗效同时出现吗?用多长时间后出现?我们已开始注意到 行走改善等变化。然而,这是否是因为脱离支撑的缘故还是用药后的疗效。孩子使用夜间的支架,但他能够忍受的时间不超过2小时。这是正常的吗?您能调整他们吗?
Dr. McMichel: Deflazacort是一种激素类的药物类似于强地松。据说副作用更少。我尚未用过他。但它的疗效类似于强地松。当dmd患儿开始用它时,会感觉比以前更有力气一点,接着又回到原来无力的状态。使用它仅仅有非常有限的疗效,但总体上说,用总比不用好。
如果,用夜间支撑使您的儿子感觉不适,可能是因为所加的压力太大或者是因为拉伸过度。的确需要给予调整。给患儿用这样一种支撑以使他们能整晚都能忍受。
问题:什麽时候能在美国公布deflazacort的试验结果?如,在MDA-资助的Rochester大学以及/或相关试验?我需要更多的信息来决定它是否适用于我的儿子。
Dr. McMichel: 据我所知,deflazacort在美国并没有得到足够的商家资助来通过FDA批准。除非有足够的私人资金,在这儿不可能得到此药。您的问题最好是由具有deflazacort研究最新信息的研究者之一来提供。

强的松有效能持续多久?
问题:我的儿子今年9岁。大约一年以前,我们发现他患有DMD,3个月后,他就开始服用强的松了。这对他很有帮助――他从经常摔倒发展到基本不摔跤。他还能骑车和使用滑板车。他现在很好动,但如果运动过多就会回家来小睡一会儿。而以前没有这种情况。还有,他上楼梯越来越困难,但他是个意志坚强的孩子,这使他能够坚持下去。强的松的效果还能持续多久?用强的松治疗的孩子平均到几岁要开始用轮椅呢?
回复:George Karpati, M.D., Montreal Neurological Institute & Hospital, Montreal, Quèbec, Canada
很遗憾,我们关于DMD用皮质激素治疗的远期疗效尚缺乏可靠的统计数字。DMD患者对强的松或deflazacort的反应程度和反应时间还有很大的变异。(而且产生副作用的种类和程度也有很大差异。)在我的经验中,确实遇到过运动功能稳定长达数年的DMD患者。另一方面,有些人只有一年左右效果就逐渐减退了,也许发展的速度比不用激素的人要慢一些。你的儿子似乎介于两者之间。尽管他的运动能力在逐步减退,我仍然建议在明显的副作用出现之前继续使用激素治疗,同时对副作用进行密切监测。有一点很重要,他应该尽可能地避免拉伸肌肉的活动,因为对于DMD患者那样会触发肌纤维的损伤。在这方面你们的理疗师是你们的最佳指导。

人生长激素能治疗DMD吗?
问题:我的侄子今年18岁了,5岁时就被诊断为DMD。就在同时,我被诊断为艾滋病。最近,由于萎缩综合征(我不仅全身脂肪减少,而且肌群也开始萎缩),医生让我使用Serostim(人生长激素,HGH)治疗。自从用药以后,我发现健康有明显的改善。自己几乎没怎么锻炼肌肉就开始增加,力气逐渐恢复;自我感觉好多了,看上去也精神了。
我问医生HGH是不是也能用来治疗DMD的孩子,如果是的话为什么一直没有使用呢?他告诉我HGH并不能治愈DMD,但确实可以延缓疾病的进程。他还说据他所知不用HGH治疗DMD的唯一原因是FDA没有批准。这是真的吗?如果是的话,为什么FDA不批准HGH治疗儿童早期的DMD患者?
我知道HGH很昂贵,每月要用去7000美元。另外,我侄子现在再治疗可能也太晚了。他现在仅能活动双手和说话,很快就要依赖鼻饲管和呼吸机了,但是他已经决定不使用它们。他母亲和我都支持他的决定。
回复:George Karpati, M.D., Montreal Neurological Institute & Hospital, Montreal, Qu?ec, Canada
关于注射HGH治疗DMD病人的问题以前也提出过,那时就发现并没有明确的证据说明它对DMD患者有帮助。现在还是这样认为。它对HIV相关的肌肉萎缩有效并不代表它对所有伴肌肉萎缩的肌肉疾病都有用。实际上在DMD的动物模型中,发现生长激素会使有肌营养不良蛋白缺陷的肌肉纤维更容易受到破坏。在这些模型中减少自然产生的生长激素反而是有益的。

激素与疫苗
问题:我有一个儿子患有杜兴型肌营养不良症。强的松、Deflazacort或者安布他罗会减弱肺炎和流感疫苗的效果吗?如果是的话,有没有剂量上的限制?
回复:Richard Wahl, M.D., University of Arizona Health Sciences Center, Tucson, AZ
长期使用皮质激素在免疫接种时会带来两个问题:
主要问题是免疫受抑制的儿童(或大人)接种减毒活疫苗的安全性。活病毒疫苗,例如口服脊髓灰质炎疫苗(在美国已经停用)、MMR(麻疹-腮腺炎-风疹疫苗)和水痘疫苗(天花),给大剂量激素治疗的人应用时会导致疾病。所有其它的疫苗(DTP/Td、IPV、HiB、乙肝和肺炎球菌疫苗)不含有活的有机体,所以不会带来感染的风险。
第二个问题是疫苗对于免疫抑制的个体是否有效。这里并没有很好的答案,因为研究的结果令人疑惑。有些用高剂量激素的儿童显示出良好的免疫反应,而另一些用量较低的儿童却对疫苗没有产生反应。
但不管怎样,使用激素(如强的松)的儿童都需要用保护性的疫苗。除了上面提到的三种活病毒疫苗,其他的疫苗可以并且应该给用皮质激素的儿童使用。
Deflazacort是一种新的激素样药物,被认为能够减少免疫抑制,但我没有看到过它对疫苗免疫影响的研究。
安布他罗是用于哮喘的一种非激素类药物,对免疫完全没有影响。

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发表于 2008-8-3 22:43 | 只看该作者
我们在临床上看到强的松的作用,但没有做严密的临床观察,但国外的研究资料都是证明有效的。包括对心肺都有保护作用。

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发表于 2008-8-4 12:40 | 只看该作者
我的孩子今年七岁,五月份刚检查是dmd,我们真是处在极度悲痛之中 ,后来在石家庄使用激素治疗,到现在已经两个多月了,觉着孩子肌力有劲了,能骑童车了,只是体重增加了2公斤,脾气有点变化,看到孩子有点进步心里觉得好受了点。同时也担心激素的副作用,请帮帮我应该注意那些呢?拜托大家了。

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发表于 2008-8-4 15:00 | 只看该作者
我来说下:
我孩子用了三个月激素了。胡静的方案,剂量比较大点。

目前,胖了一公斤,毛发增多了,小胡子明显了。

活动能力,精神什么好了很多,过去经常感冒,现在没有感冒一次。

我们有信心在医生指导下一直用下去。

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发表于 2008-8-5 08:45 | 只看该作者
我已决定给孩子用激素了。谢谢胖大海的指点。谢谢朋友们的帮助。

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GMT+8, 2018-2-23 12:06.

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