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MDA网站上关于1月份DMD研究成果的更新:主题是药物GSK2402968三期临床

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发表于 2011-2-11 14:47 | 只看该作者 | 倒序看帖 | 打印
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发表于 2011-2-11 17:53 | 只看该作者
杜氏,贝克尔肌营养不良制药公司葛兰素史克,prosensa公布2011年1月19日                                                                                                                                                                                       
,那第一病人已经开始了治疗在一个阶段3项研究测试gsk2402968,一个药物                                                                                                                                                                                       
计划哄肌肉细胞忽视(滑雪跳跃)起源的的指令在外显子51的地区肌萎缩基因。                                                                                                                                                                                       
这实验的的药物是一个潜在治疗为迪谢内肌营养不良(但采用数字微镜器件)。                                                                                                                                                                                       
它已经是估计,截至百分之13的那些同但采用数字微镜器件可能通过跳跃获益                                                                                                                                                                                       
外显子51。审判被计划注册180个病人从截至18个国家。有没有的现场开配偶探视在这个时候。                                                                                                                                                                                       
看到葛兰素史克,prosensa公布相的开始iiiinvestigational的研究迪谢内肌营养不良药物治疗,                                                                                                                                                                                       
一个临床研究评估效能和安全的gsk2402968在主题同杜氏muscula同迪谢内肌营养不良。                                                                                                                                                                                       
一个阶段2这个的研究药物在进行中在欧洲(见第二阶段双盲探索性研究就gsk2402968在流动的主题同但采用数字微镜器件),一个阶段1项研究在进行中在哥伦布,俄亥俄(见双盲,escalating-dose,随机,安慰剂对照螺柱                                                                                                                                                                                       
评估峰,安全,容忍度的gsk2402968在nonambulant但采用数字微镜器件主题。调查人员创立了那无创磁共振成像(磁共振成像)的dmd-affected肌肉有潜力由于一个工具评价肌肉保存在这个疾病。见肌肉组织学比磁共振成像在杜氏肌营养不良症。
                                                                                                                                                                               

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发表于 2011-2-11 20:32 | 只看该作者
只是开始第三期临床试验

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发表于 2011-2-11 20:40 | 只看该作者
GSK和Prosensa共同研发的假肥大型肌营养不良(DMD)治疗新药GSK2402968已进入III期临床实验,受试者为伴有染色体第51号外显子缺失型抗肌萎缩蛋白基因突变,且尚有行走能力的DMD男童患者。

  GSK2402968是一种反义寡核苷酸,它可以诱导基因外显子的跳跃,合成截短的,但有一定功能的DMD蛋白质。

  这次实验主要检测GSK2402968(6mg/kg)治疗5岁以上DMD患者的安全性和疗效,参加实验的受试者人数为180人左右。

  GSK罕见疾病治疗药研发部负责人飞利浦•蒙特恩表示,这种新型治疗药能进入III期临床实验具有重大意义。而Prosensa公司药品研发部负责人吉尔斯•甘彼恩则表示,如果这次实验获得成功,希望它最终能通过上市批准,造福于全球数以千计的DMD患者。

          因为理想而努力!   因为梦想而执着!
    雪正在悄悄的融化,   明媚的春天还会远吗......

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积极分子勋章

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发表于 2011-2-11 21:06 | 只看该作者
又一个新药名诞生了,这个与前些时候看到的那些药名有什么不同呢?真的希望有一天科学家能发明出像控制血糖和血压一样的特效药来帮助肌肉的生长!

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GMT+8, 2018-11-13 13:41.

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